一、年費(fèi)用高達(dá)260萬的拉羅替尼、月費(fèi)用高達(dá)26萬的瑞普替尼等“天價(jià)藥”，通過談判進(jìn)入醫(yī)保?

11月28日，2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果發(fā)布，其中年費(fèi)用多達(dá)260萬的全球首個(gè)不限癌種靶向藥維泰凱?（硫酸拉羅替尼膠囊和硫酸拉羅替尼口服溶液）、另一款月費(fèi)用達(dá)26萬的泛癌種藥物瑞普替尼（repotrectinib）等所謂“天價(jià)”藥物，通過談判，成功進(jìn)入新版醫(yī)保目錄。

國內(nèi)上市的維泰凱（拉羅替尼）包括口服膠囊和口服溶液2個(gè)版本。

自2021年，價(jià)值超過70萬一針的罕見病天價(jià)藥諾西那生納、百萬一針的法布雷用藥首次進(jìn)入國家醫(yī)保目錄后，三年來，已有十多種“天價(jià)藥物”進(jìn)入國家醫(yī)保目錄。

而除上述藥物外，其他備受關(guān)注的舒沃替尼、德曲妥珠單抗（DS-8201）、依沃西單抗等高價(jià)藥物，均同時(shí)進(jìn)入了新的醫(yī)保目錄。

據(jù)國家醫(yī)保局公布的相關(guān)數(shù)據(jù)，2024年最新的醫(yī)保目錄中，共新增91種藥品，平均降價(jià)63%。其中腫瘤用藥部分新增26個(gè)（含4個(gè)罕見?。?/span>，包含了5款血液腫瘤藥物，3款宮頸癌藥物，12款肺癌藥，1款星形細(xì)胞瘤/膠質(zhì)母細(xì)胞瘤藥物，2款乳腺癌藥物，1款骨巨細(xì)胞瘤藥物，1款黑色素瘤藥物，1款結(jié)直腸癌藥物、2款實(shí)體瘤藥物（其中包含一藥多適應(yīng)癥）等。

新版國家醫(yī)保藥品目錄，將自2025年1月1日起正式實(shí)施。

據(jù)“拜耳中國”公眾號(hào)發(fā)布的相關(guān)信息，2022年，維泰凱?膠囊和口服溶液兩個(gè)劑型先后在國內(nèi)獲批上市。作為首個(gè)口服TRK抑制劑，維泰凱?是全球目前唯一含新生兒適應(yīng)癥、高選擇性、雙劑型的NTRK融合不限瘤種的精準(zhǔn)靶向藥。

作為全球首個(gè)不分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥，拉羅替尼曾創(chuàng)下橫掃25類癌種，4年生存率達(dá)64%的紀(jì)錄。2022年ASCO大會(huì)上展示了對(duì)拉羅替尼相關(guān)的六項(xiàng)獨(dú)立擴(kuò)展分析的臨床結(jié)果的數(shù)據(jù)，入組患者罹患25類不同的腫瘤類型，常見的癌種包括軟組織肉瘤（46%；嬰兒纖維肉瘤：19%，其他肉瘤：27%），甲狀腺癌（12%），肺癌（9%）、唾液腺癌（10%）和結(jié)直腸癌（6%）等。所有患者經(jīng)評(píng)估后，客觀緩解率為69%，26%的患者達(dá)到完全緩解（包含5%病理學(xué)完全緩解）。18例基線伴腦轉(zhuǎn)移患者中，客觀緩解率為83%。157例成人患者的客觀緩解率為64%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為41.7個(gè)月，中位隨訪時(shí)間為28.5個(gè)月。

效果可謂炸裂。

然而這款藥物在美國的定價(jià)高達(dá)32800美元/月，一年的藥費(fèi)超過260萬人民幣。2022年在國內(nèi)批準(zhǔn)上市后，定價(jià)也高達(dá)63000/盒，100mg*56粒。幾乎很難讓病人觸及。

此次成功準(zhǔn)入2024版國家醫(yī)保目錄，也成為了醫(yī)保唯一全年齡覆蓋的TRK抑制劑，意味著中國將有更多NTRK融合成人和兒童實(shí)體瘤患者能夠從維泰凱?這一創(chuàng)新產(chǎn)品中獲益。

據(jù)媒體報(bào)道，這次進(jìn)入醫(yī)保的硫酸拉羅替尼膠囊的醫(yī)保中標(biāo)價(jià)格為31500元，硫酸拉羅替尼溶液的醫(yī)保中標(biāo)價(jià)格為5625元、11250元。醫(yī)保報(bào)銷后的價(jià)格會(huì)便宜一些，具體價(jià)格需要按照各地區(qū)的報(bào)銷比例進(jìn)行計(jì)算。

美國版瑞普替尼

施貴寶的瑞普替尼是繼拉羅替尼、恩曲替尼之后的第三種泛實(shí)體瘤療法。瑞普替尼為ROS1陽性非小細(xì)胞肺癌患者提供了一種新的治療手段，特別是對(duì)于那些對(duì)現(xiàn)有治療產(chǎn)生耐藥性的患者。

2024年5月11日，瑞普替尼（商品名：奧凱樂/Augtyro）獲得中國藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，用于治療ROS1陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

據(jù)其發(fā)布的相關(guān)臨床數(shù)據(jù)顯示，瑞普替尼相比上述同類型藥物治療數(shù)據(jù)很好，但定價(jià)也毫不手軟。據(jù)美國媒體報(bào)道，瑞普替尼30天的月費(fèi)用為29，000美元。瑞普替尼國內(nèi)的月費(fèi)用有媒體報(bào)道高達(dá)26萬，使得大部分患者可望不可即。

目前暫無公開報(bào)道瑞普替尼進(jìn)入醫(yī)保后的真實(shí)價(jià)格，但應(yīng)與拉羅替尼等同類型的藥物的醫(yī)保中標(biāo)報(bào)價(jià)相近。

二、降價(jià)換市場(chǎng)：今年新增的26種腫瘤用藥，大多為創(chuàng)新藥與罕見病藥物

除了上述天價(jià)藥降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保外，今年新增的26種腫瘤用藥里的大部分藥物，也均在今年六月份左右，開始大幅度降價(jià)，成功進(jìn)入醫(yī)保初審名單。

據(jù)了解，近年很火的ADC類藥物進(jìn)了兩款，分別是羅氏的維泊妥珠（優(yōu)羅華）和阿斯利康的德曲妥珠（優(yōu)赫得）。德曲妥珠單抗（DS-8201或T-DXd）為英國阿斯利康生產(chǎn)，用于治療乳腺癌。

阿斯利康自2023年6月20日起，將單支費(fèi)用從8860元降至6912元，每周期費(fèi)用也相應(yīng)減少至20736元。盡管如此，對(duì)于許多患者而言，這一費(fèi)用仍然是一個(gè)不小的負(fù)擔(dān)。

維泊妥珠（優(yōu)羅華）是由羅氏研發(fā)的全球首個(gè)靶向CD79b的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。2023年1月，維泊妥珠單抗在國內(nèi)獲批，其聯(lián)合方案分別拿下治療成人患者初治以及不適合造血干細(xì)胞移植的復(fù)發(fā)/難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤兩項(xiàng)適應(yīng)癥。不過，這款注射用維泊妥珠單抗藥品價(jià)格并不低，定價(jià)10400元/30mg/瓶。今年醫(yī)保調(diào)整前夕，羅氏主動(dòng)調(diào)降價(jià)至9580元/30mg/瓶，價(jià)格下降7%，雖調(diào)價(jià)幅度不大，但為進(jìn)入這次醫(yī)保，表明了一個(gè)姿態(tài)。

今年還有兩款“雙抗藥”：雙抗卡度尼利單抗（適應(yīng)癥為宮頸癌）和依沃西單抗（適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌）也成功納入目錄。而今年剛上市的依沃西單抗，曾在與默沙東的K藥在“頭對(duì)頭”III期臨床試驗(yàn)中號(hào)稱全面碾壓對(duì)方，而引起熱議。

能夠成功進(jìn)入醫(yī)保的，除了治療效果外，最重要的仍然是價(jià)格。

用于治療宮頸癌的首個(gè)國產(chǎn)雙抗卡度尼利單抗，2022年6月獲批上市后一直靠自費(fèi)市場(chǎng)，在進(jìn)入國家醫(yī)保談判之前，即將單支價(jià)格從原來的13220元降為6166元，降幅為53.4%。年治療費(fèi)用約44萬元，正好擠入今年醫(yī)保談判的門檻。

當(dāng)然，這些最終進(jìn)入醫(yī)保的腫瘤藥物的價(jià)格，仍然要低很多。

三、國內(nèi)還有多少“天價(jià)藥”進(jìn)入不了醫(yī)保？4款高達(dá)百萬的CAR-T，為何4次叩門被拒？

據(jù)了解，曾四次進(jìn)入談判初審名單的定價(jià)從99萬至120萬元的4款CAR-T阿基侖賽（復(fù)星凱特）、瑞基奧侖賽（藥明巨諾）、澤沃基奧侖賽（科濟(jì)藥業(yè)）、納基奧侖賽（合源生物），依然因價(jià)格昂貴，而未能出現(xiàn)在新的國家醫(yī)保最終目錄上。這也意味著，國內(nèi)的罕見病人以及部分癌癥患者，如果需要得到這種藥物的救治，仍需自費(fèi)。

價(jià)格已成了這些天價(jià)藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄的重要問題。

而另一款于2018年就獲準(zhǔn)在中國上市的治療罕見的A型血友病的艾美賽珠單抗注射液天價(jià)藥，也在數(shù)年進(jìn)入醫(yī)保初審后，因不愿降價(jià)而一直沒有能夠進(jìn)入醫(yī)保新目錄。2022年“中國血友之家”甚至發(fā)布一封以《比“無藥可醫(yī)”更令人絕望的是“有藥難及”》為名的公開信，直指羅氏制藥創(chuàng)新藥艾美賽珠單抗注射液（商品名“舒友立樂”）上市三年多來，銷售價(jià)格居高不下，我國約4.9萬名患者只能“望價(jià)興嘆”。

艾美賽珠單抗作為終生使用藥物，藥用量與患者體重直接掛鉤，標(biāo)準(zhǔn)用量為1.5毫克/周/公斤，按照銷售價(jià)格8100元/30毫克的定價(jià)計(jì)算，患者年治療費(fèi)用約為2萬元/公斤，體重60公斤的患者年治療費(fèi)用將達(dá)到120萬元。高昂的藥價(jià)令抗體患者從原來的“無藥可醫(yī)”，無奈地轉(zhuǎn)變?yōu)椤坝兴庪y及”。

但并不是所有的天價(jià)罕見病藥，均像羅氏制藥這樣“奇貨可居”。

國內(nèi)成功進(jìn)入醫(yī)保，并成為典范的是罕見病用藥諾西那生鈉注射液。

2021年8月，曾因“國內(nèi)70萬元一針，國外280元一針”而引發(fā)爭議的渤健公司的罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液，在國內(nèi)上市價(jià)格為69.97萬元/支。患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個(gè)月注射1支，需終生使用。2021年12月，最終以33000元/支的價(jià)格成功通過醫(yī)保談判，進(jìn)入新版醫(yī)保目錄，降價(jià)幅度高達(dá)95%。在醫(yī)保報(bào)銷后，患者家庭實(shí)際自費(fèi)2至3萬元。

據(jù)媒體報(bào)道，2023年及之前在國內(nèi)獲批已商業(yè)化的罕見病藥中，共有27種罕見病的25種治療藥物未納入醫(yī)保。今年的新版國家醫(yī)保罕見病用藥新增了13款。仍有數(shù)十種罕見病藥物，未能納入。

愿罕見病藥不再因天價(jià)而無法治愈生命！

本文來自微信公眾號(hào)：CC情報(bào)局 （ID：cancer-weekly），作者：朱一白（鳳凰網(wǎng)《CC情報(bào)局》特約撰稿員），編輯：白金娜、王詩韻